Recherche thérapeutiqueRecherche diagnosticLes cohortesSciences humaines

La recherche clinique est une étape obligatoire dans le développement d’un médicament. Les protocoles à visée thérapeutique sont des études menées afin d’apporter la preuve scientifique de la qualité, de l’efficacité et de l’innocuité d’un candidat médicament.

De nombreux essais thérapeutiques sont actuellement en cours dans le but de développer des traitements curatifs et préventifs dans la maladie d’Alzheimer. Les traitements actuellement à l’essai ont  pour cible différentes étapes de la cascade amyloïde, modèle physiopathologique actuellement reconnu de la maladie d’Alzheimer.

Parmi les traitements faisant actuellement l’objet de protocoles thérapeutiques, on peut citer :

Les traitements «anti- amyloïde» visant à diminuer la production du peptide Aβ (inhibiteurs des γ et β secrétases), à inhiber son agrégation en plaques amyloïde, ou à dégrader les plaques amyloïdes déjà formées (immunothérapie passive ou active contre le peptide Aβ). Des essais d’immunothérapie active n’ont pas montrés de résultats concluants mais ceux sur l’immunothérapie passive par administration d’anticorps sont actuellement en cours.

Les traitements «anti-TAU» : inhibiteurs des kinases (intervenant dans la phosphorylation de la protéine Tau) et phosphatases permettant une déphosphorylation de la protéine TAU avec des études actuellement en cours.

Les traitements « BACE » : inhibiteurs de la β-secrétase qui empêchent la formation de l’Aβ. Des études sont en cours.

D’autres traitements de type neuroprotecteurs  ainsi que d’autres classes de améliorant la mémoire sont à l’essai.

La participation à l’évaluation de ces thérapeutiques innovantes est indispensable au développement de futurs traitements curatifs ou préventifs et doit être proposée à chaque fois que cela est possible aux patients jeunes.

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Ce type d’étude vise à chercher et valider de nouveaux marqueurs des troubles cognitifs. On distingue, notamment :

Les marqueurs biologiques dosage de marqueurs dans le sang ou dans le liquide céphalo-rachidien.

Les marqueurs d’imagerie en IRM (marqueurs structurels ou fonctionnels) ou TEP (marqueurs des plaques amyloïdes ou de la protéine Tau).

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Les cohortes et les études de recherche fondamentale sont des études scientifiques basées sur le suivi et/ou la réalisation d’examens para-cliniques chez des patients afin d’approfondir les connaissances physiopathologiques, génétiques, épidémiologiques d’une maladie, d’en améliorer le diagnostic, de déterminer d’éventuels facteurs de risques ou facteurs pronostiques.

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Différentes problématiques concernant les patients jeunes font l’objet d’études en sciences humaines (sociologie, psychologie, …). Ces études s’intéressent aussi bien aux patients qu’à leurs aidants.

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